A KINSHIP-DCM egy klinikai kutatási vizsgálat, amely a danicamtiv nevű vizsgált gyógyszert vizsgálja tünetekkel járó, genetikai hátterű vagy familiáris dilatatív kardiomiopátiában szenvedő személyeknél. A „vizsgálati gyógyszer” olyan gyógyszert jelent, amelyet a szabályozó hatóságok – például az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerellenőrző Hivatal (FDA) vagy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) – még engedélyeztek, így az csak klinikai kutatási vizsgálatban alkalmazható, mint amilyen a KINSHIP-DCM vizsgálat is.
A klinikai vizsgálat a danicamtiv biztonságosságát és hatásosságát vizsgálja annak meghatározásához, hogy a danicamtiv javítja-e a szívműködést és az életminőséget a tünetekkel járó, genetikai hátterű vagy familiáris DCM-ben szenvedőknél.
Akkor léphet be a vizsgálatba, ha teljesülnek Önnél az alábbi feltételek:
Betöltötte a 18. életévét
Genetikai vagy familiáris DCM igazolt diagnózisa
DCM tünetei hatással vannak mindennapi életére
A fenti lista nem teljes körű, és a vizsgálatban más követelmények is vannak.
A KINSHIP-DCM vizsgálatban való részvétel körülbelül 36 hétig tart, melynek során körülbelül 9 vizsgálóhelyi vizitet tartunk. Utazási támogatás igényelhető. A KINSHIP-DCM vizsgálat egy randomizált, placebokontrollos vizsgálat. Ez azt jelenti, hogy a résztvevők számára véletlenszerű, pénzérme feldobásához hasonló módszerrel vagy danicamtivot, vagy placebót (hatóanyag nélküli tablettát) jelölnek ki. Ennek segítségével a kutatók összehasonlíthatják az eredményeket és meghatározhatják, hogy a vizsgálati gyógyszer mennyire jól működik.
A vizsgálat résztvevői a következőkre számíthatnak:
A klinikai vizsgálatban való részvétel önkéntes. Kérjük, az összes kérdését tegye fel. A vizsgálatból bármikor, bármilyen okból kiléphet.
A danicamtiv egy vizsgálati gyógyszer, amelynek célja, hogy fokozza a szív pumpafunkciójának hatékonyságát, ami javíthatja a szívműködést. Ez viszont csökkentheti az genetikai hátterű vagy familiáris DCM-ben szenvedőknél jelentkező tüneteket, mint például a légszomj, a kimerültség és a gyenge fizikai terhelhetőség.
Ha részt vesz a vizsgálatban, akkor véletlenszerűen jelölik önnek a danicamtivot vagy a placebót (cukortablettát), amelyet naponta kétszer kell szednie legfeljebb 28 hétig.
A DCM olyan állapot, amikor a szívizom meggyengül és megnagyobbodik, így a szív nehezebben tudja a vért pumpálni. A genetikai hátterű és a familiáris DCM a DCM két formája, amely a családon belül öröklődhet. Egyeseknél, akik genetikai hátterű vagy familiáris DCM-ben szenvednek, tünetek lehetnek jelen.
Jelenleg nincs engedélyezett gyógyszer, amellyel kezelhető lenne a genetikai hátterű vagy familiáris DCM kiváltó oka.
Néhány lehetséges tünet:
.jpg)
Néhány gyakori kérdés és válasz a vizsgálati résztvételről.
A klinikai kutatási vizsgálatok segítségével a tudósok és az orvosok azt vizsgálják, hogy egy adott gyógyászati stratégia, eszköz vagy gyógyszer biztonságosan és hatásosan alkalmazható-e embereknél. Mielőtt egy gyógyszert engedélyeznének és az kereskedelmi forgalomba kerülne, a gyógyszerrel különböző fázisú klinikai vizsgálatokat kell végezni.
Klinikai vizsgálatokba való belépés előtt alá kell írnia egy tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozatot. A dokumentum tartalmazza a vizsgálattal kapcsolatos tudnivalókat, beleértve a vizsgálat céljait, a vizsgálat időtartamát, az előnyöket és a kockázatokat, valamint az önnél végzendő vizsgálatokat és eljárásokat.
A vizsgálatban való részvétel általában rendszeres vizsgálóhelyi vizitekből, a vizsgálati gyógyszer vagy placebo (cukortabletta) szedéséből vagy alkalmazásából, valamint az egészségi állapot ellenőrzésére szolgáló vizsgálatokból áll. Továbbra is járhat a mostani kezelőorvosához (kardiológushoz), de szólnia kell neki, hogy részt vesz egy klinikai vizsgálatban.
A klinikai vizsgálatokban való részvétel csakis az ön döntésén múlik. A részvétel nem befolyásolja a kardiológusától jelenleg kapott ellátást, és bármikor kiléphet a vizsgálatból.
Ha további kérdése van a klinikai vizsgálatokban való részvétellel kapcsolatban, forduljon egy a lakóhelyéhez közeli vizsgálóhelyhez.