KINSHIP | Genetisk och familjär DCM

Vad är studien KINSHIP-DCM?

Studien KINSHIP-DCM är en klinisk forskningsstudie av studieläkemedlet danicamtiv som är avsett för behandling av symtomatisk genetisk eller familjär dilaterande kardiomyopati. Ett studieläkemedel är ett läkemedel som inte har godkänts av läkemedelsmyndigheter, såsom den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) eller Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), och som endast kan användas i kliniska forskningsstudier, såsom KINSHIP-DCM.

I denna studie utvärderas säkerheten och effekten av danicamtiv för att fastställa om det kan förbättra hjärtfunktionen och livskvaliteten hos personer med symtomatisk genetisk eller familjär DCM.

Vem kan delta i studien KINSHIP-DCM?

Du kan vara lämplig att delta i studien om du uppfyller följande kriterier:

du är 18 år eller äldre

du har bekräftad diagnos på genetisk eller familjär DCM

dina symtom på DCM påverkar ditt dagliga liv.

Denna lista är inte uttömmande och andra studiekriterier kommer att tillämpas.

Vad kan jag förvänta mig under studien?

Deltagandet i studien KINSHIP-DCM pågår cirka 36 veckor och omfattar cirka 9 besök på studiekliniken. Resekostnader kan ersättas. KINSHIP-DCM är en randomiserad, placebokontrollerad studie. Det innebär att deltagarna slumpmässigt, som att singla slant, tilldelas en grupp för att få antingen danicamtiv eller placebo (ett piller utan aktiv substans). Detta hjälper forskare att jämföra resultaten och förstå hur väl studieläkemedlet kan fungera.

Deltagarna i studien kan förvänta sig följande:

Granska och underteckna samtyckesformuläret

Samtyckesformuläret innehåller information om studien, inklusive studiens syften, varaktighet, fördelar, risker, tester och åtgärder.

Screeningperiod
(4 veckor)

Genomgå hälsoundersökningar för att bekräfta att du är lämplig att delta i studien.

Studiebehandlingsperiod
(28 veckor)

Lämpliga deltagare tar studieläkemedlet (danicamtiv eller placebo) själv i form av en tablett som tas via munnen. Besök vid studiekliniken och telefonsamtal schemaläggs för att samla in information om din hälsa medan du deltar i studien.

Säkerhetsuppföljningsperiod
(4 veckor)

Genomgå slutliga hälsoundersökningar för studien

Deltagandet i en klinisk studie är frivilligt. Du får gärna ställa frågor om något är oklart. Du kan när som helst utan att ange orsak avbryta ditt deltagande i studien.

Läs mer om studieläkemedlet

Vad är danicamtiv?

Danicamtiv är ett studieläkemedel som är utformat för att hjälpa hjärtat att pumpa mer effektivt och därigenom förbättra hjärtfunktionen. Detta kan i sin tur minska symtom som andnöd, trötthet och nedsatt fysisk förmåga hos personer med genetisk eller familjär DCM.

Kommer jag att få studieläkemedlet?

Om du deltar i studien kommer du att slumpmässigt tilldelas att få antingen danicamtiv eller placebo (sockerpiller), två gånger dagligen i upp till 28 veckor.

Om genetisk och familjär DCM

Vad är genetisk och familjär dilaterande kardiomyopati (DCM)?

DCM är en sjukdom där hjärtmuskeln försvagas och förstoras, vilket gör det svårare för hjärtat att pumpa blod. Genetisk och familjär DCM är två former av DCM som kan gå i arv i familjer. Vissa personer med genetisk eller familjär DCM kan ha symtom.

Det finns för närvarande inga godkända läkemedel som behandlar den bakomliggande orsaken till genetisk eller familjär DCM.

Några möjliga symtom:

andnöd
trötthet
svullnad i benen och fötterna
oregelbundna hjärtslag
bröstsmärta
yrsel

Var hittar jag mer information om DCM?

Var hittar jag mer information om KINSHIP-DCM?

Clinicaltrials.gov

Översikt över kliniska studier

Här är några vanliga frågor och svar om att delta i studier.

Vad är kliniska forskningsstudier (prövningar)?

Kliniska forskningsstudier, eller prövningar, hjälper forskare och läkare att undersöka om en medicinsk strategi, en läkemedelsbehandling eller en medicinteknisk produkt är säker och effektiv hos människor. Innan något läkemedel kan godkännas och göras tillgängligt för allmänheten, måste det genomgå flera faser av klinisk forskning.

Vad är informerat samtycke?

Innan du deltar i en klinisk studie måste du underteckna ett formulär för informerat samtycke. Samtycket innehåller information om studien, inklusive studiens syften, studiens varaktighet, fördelar och risker samt tester och åtgärder som du kommer att genomgå.

Vad innebär deltagande i studien?

Deltagandet i studien innebär vanligtvis att du regelbundet besöker studiekliniken, tar eller får ett studieläkemedel eller placebo (sockerpiller) och genomgår undersökningar för att följa din hälsa. Du kan fortfarande besöka din vanliga läkare (kardiolog), men berätta för läkaren att du deltar i en studie.

Du väljer själv om du vill delta i en klinisk forskningsstudie. Det påverkar inte den vård som du för närvarande får av din kardiolog och du kan när som helst avbryta ditt deltagande.

Om du har ytterligare frågor om att delta i en klinisk studie, kontakta en studieklinik nära dig.

Var finns studiekliniker?

Hitta en studieklinik i närheten.

Använd filtren, kartan och förteckningen för att hitta studiekliniken närmast dig. Kontakta en studieklinik för mer information.

Har du genetisk eller familjär dilaterande kardiomyopati (DCM)?

Du kan vara lämplig att delta i studien KINSHIP-DCM, en klinisk studie för att utvärdera ett studieläkemedel för behandling av symtomatisk genetisk och familjär dilaterande kardiomyopati (DCM).

Do You Have Genetic or Familial Dilated Cardiomyopathy (DCM)?

Consider joining the KINSHIP-DCM study, a clinical trial studying an investigational drug for symptomatic genetic and familial dilated cardiomyopathy (DCM).